何维:药物创新莫跟风
目前,生物医药存在研发趋势和卫生需求相背离,研发重点和临床需求重点不匹配的问题。 
2016-12-22 14:26:23
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E药脸谱

本文来源于《E药经理人》杂志2016年11月刊



生物制药巨大的市场潜力,使得企业对于生物药的研发热度空前。但中国农工民主党中央专职副主席何维在出席第八届中国医药企业家年会时指出:“目前,生物医药存在研发趋势和卫生需求相背离,研发重点和临床需求重点不匹配的问题。”

这在一些热点研发领域表现得非常明显。例如,在肿瘤药物领域,生物药研发企业都喜欢研发肿瘤产品,肿瘤药在当前的政策环境下也更容易审批通过。虽然研究肿瘤药很重要,但在该领域整体已经表现出研究过热现象。反而是需求较大的病症如阿尔茨海默病、疼痛药,还有一些新型抗生素、卵巢、前列腺、肺和胃肠道肿瘤以及神经胶质瘤药物、预防性用药等面临新药缺失,孤儿药的研究同样也面临困难。这种研发与需求不匹配的现象也正在成为生物医药创新发展过程中的问题和挑战。

研发冷热不合理

中国正成为全球最重要的肿瘤治疗药物市场。公开数据显示,全球癌症新发病例有30%在中国,全球癌症死亡病例在中国占比达27%。尤其是中国癌症患者5年生存期仅30%,而美国为60%?70%,差距很大。巨大的市场空间使得肿瘤药成为国内研发热门领域。

在生物抗体药物领域,PD-1和PD-L1抗体作为近年来医药行业的抗癌新星,在国内外掀起了对抗体药物的研发热潮。的确,PD-1抗体的抗癌效果有目共睹,甚至有国际权威期刊认为,PD-1抗体的效果是过去30年里抗癌效果最好的。

先行者百时美施贵宝和默沙东已经通过此类明星药物获得了明显的业绩提振。据悉,百时美施贵宝的Opdivo2016年上半年的全球业绩为15.44亿美元,默沙东的Keytruda 2016年上半年的全球业绩达5.63亿美元,而相关机构预测,PD-1、PD-L1抗体的全球市场峰值将高达350亿美元。

国内相关产品的研发和临床报批速度也在加快。如恒瑞医药的PD-1单抗SHR-1210于2014年12月获受理,2016年2月获临床试验批件;百济神州的BGB-A317 于2015年11月受理,2016年9月获临床批件;信达生物的IBI308也于今年9月拿到了临床批件,仅一个月就拿到了批件。

数字显示,国内布局PD-1、PD-L1抗体项目的企业已经超过130家。这与过去几年的“替尼热”极其相似,也从侧面反映了国内在肿瘤药领域尤其是PD-1、PD-L1抗体方面研发过热。有专家指出,虽然数量多,但是质量参差不齐,其中部分在研药物的临床效果很难与跨国药企竞争。此外,这样的密集式研发还可能会造成研发资源的浪费。

从横向研发领域来看,很多企业热衷于肿瘤药领域,而忽视了其他领域的创新机会。如阿尔茨海默病就是其一。据《全球阿尔茨海默病报告》,2015年全球约4680万阿尔茨海默病患者,而中国的患者人数已居世界第一,同时也是全球增速最快的国家之一。阿尔茨海默病治疗药物的临床需求巨大,但是由于该病症病因及发病机制尚未明确,创新药研发难度大,导致这一领域的研发面临缺失。

另一领域是糖尿病,其位居2016全球制药企业研发投资热门适应证的榜首,默沙东、赛诺菲、诺和诺德等都在竞争开垦这块田地。在我国,2015年中国的糖尿病患者达1.1亿人,位居世界第一。但市场畅销的糖尿病药品中,排名前五的差不多都是跨国药企的产品,本土产品竞争力稍显薄弱。

概括来说,中国对热点药物研发领域的“热情”,恰是全球医药供给结构发生变化的体现。在全球领域,药品研发的结构变化主要表现在三个方面:一是小分子靶向药效果普遍比非靶向药好;二是因抗体药物的特异性,市场需求和表现更突出;三是免疫细胞疗法是给药和治疗方式的重大革命。

引路生物医药创新

从全球生物医药产业来看,除了研发重点与临床需求分离这一方面的问题,还面临其他多重挑战。

一是研发与营销跟风正导致面向重大卫生需求研发链的断裂。

这一问题在国内表现为阿尔茨海默病药等研发遇冷。在国外,据悉,2012年曾有某大型医药公司关闭数以百计拥有阳性数据的临床Ⅱ期项目。数以万计拥有几十年专业药物研发人员被解雇,大多数人至今失业。另外,一些中小型生物技术公司因财力、物力、人力原因难以填补大型医药公司的研究缺口,大量研究成果停止在Ⅱa期,使得研发链中断的危险存在。与此同时,生物医药股市泡沫化的趋势与卫生需求满足相背离的现象正在发生。

再比如,基因组等组学技术与个体化医学的结合是耗时耗力的。例如在美国,数百万患者细分成为若干小适应证人群给FDA的审批和医疗保险的提供带来新的压力。此外,全球经济下行压力也给研发、医保带来资金方面的挑战。

生命科学与生物技术进步对生物医药品行业发展、结构变化产生重要推动作用。聚焦中国生物医药行业,这些全球医药行业面临的挑战,可以为国内的生物药创新研发提供新思路。

何维指出,中国生物医药创新的空间还有很大,未来市场潜力也非常有优势。但是,生物医药的创新是个大课题,发展过程中要统筹全局,兼顾好技术、外部环境等各项因素,拓宽视野把握好需求,还需不断从全球借鉴与吸收适合企业甚至国内整个领域的经验。

他的具体建议是:一是研发药要瞄准重大临床需求中的“难”、“孤”、“防”,以价值性取胜。“难”是研发有难度的药,“孤”即孤儿药,“防”指的是预防性用药。

二是要体现要素重组的工具理性,关注目前国内较少的多靶点药物、组合疗法以及防治结合。研发可关注目前国内较少的多靶点药物、组合疗法以及防治结合药,探索提高效率的新型研发方式,例如并行研究,解决满足基本医疗用药需求的安全性、可及性问题。

与此同时,可寻找发明产品新用途,研发改变世界的新产品;探索建立提高研发效率的新型研发组织,实现开放和合作共赢。

另外,还要明确的一点是,药物的销售要依赖国家的医保政策、监管政策、产业政策、科技政策等,且药品在某种意义上不是彻底严格的商品定义,这些就决定了生物医药行业不是完全自由发展的,需要相关部门的监督。生物医药产业有市场高准入门槛,临床试验准入、上市许可、上市后评价的应用范围与退市等环节都需要监督,还有以控制医疗费用风险和健康风险为前提的医疗保障制度约束。

在何维看来,生物医药产业的发展还在缓慢前行的阶段,政府监管与产业控制也要紧随其后。如细胞疗法还处于新兴状态,安全性等问题要求在发展中要适当监督和管控。他表示:“我觉得严格的程度还不够,包括细胞治疗,只有把标准提高,才可创造生存和创新机会。”

毋庸置疑,创新生物药的研发是一件烧钱的事情,充足的资金也是生物医药创新的基本保障。尤其生物抗体药物、细胞免疫疗法等热点研发方向对专业人才都有极高的要求。有统计数据表明,2015年美国等发达国家研究一个药品需耗费26亿美元。因此,无论是对国家还是企业,资金要投入到关键点。此外,医疗保险也是创新步骤中的重要一环,“如果不考虑这个方面,我们免谈创新,”何维强调。

此外,知识产权对生物医药企业发展产生决定性影响,创新药是创新创业型生物技术公司生存发展的生命线,仿制药在惠及民生、维系行业发展等方面起到重要作用。因此,知识产权越多的企业,在该领域的话语权将更有影响力,同时也反映出企业的创新能力。

(本文根据何维在第八届中国医药企业家年会上的发言整理编辑)

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