何如意:使用真实数据和相关研究可以降低成本
清华大学医学院教授、国投创新医药健康首席科学家何如意认为使用真实数据和相关研究可以降低成本,但同时,他也强调,“要注意不应该成为新的监管要求,增加研发的成本。” 
2019/5/24 10:54:04
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    每年举办的DIA年会上,监管科学与医药创新的主体总是能够引起热议,今年也是如此。开幕式当天,来自日本PMDA国际项目办公室主任佐藤淳子、美国FDA全球政策与战略办公室,全球运行办公室主任Leigh VERBOIS 、EMA国际事务及Portfolio Board负责人Agnes SAINT-RAYMOND 以及清华大学医学院教授、国投创新医药健康首席科学家何如意,就监管科学如何促进医药创新的话题进行了讨论。
      如何通过监管方式变革加快研发速度并降低成本以此来降低新药的药价,是所有制药企业较为关注的内容。美国FDA全球政策与战略办公室,全球运行办公室主任Leigh VERBOIS认为合作,同时做到有效信息的分享,并在重视创新的同时兼顾仿制药的发展,可以降低成本。日本PMDA国际项目办公室主任佐藤淳子也持有类似观点,她认为各国监管机构间统一各类监管指南,减少企业的沟通成本,也可以将其成本。
     清华大学医学院教授、国投创新医药健康首席科学家何如意则从另外的角度做了论述,他认为使用真实数据和相关研究可以降低成本,但同时,他也强调,“要注意不应该成为新的监管要求,增加研发的成本。”
     基于真实世界研究而获得的真实世界证据在药品上市申请中的使用和作用,近两年来备受业界与监管机构的关注。此次DIA会议期间,也专门设置了“真实世界数据如何用于支持注册”专题讨论会。
     真实世界证据(real-world evidence,RWE)是指在现实医疗环境中,通过优化分析多种途径来源的数据而获得的证据。数据来源可以包括电子健康档案、理赔单和账单、药品和疾病登记表、个人健康设备所收集的信息等。随着个人电子设备、应用软件的普及,以及各类电子数据库的建立,研究者可获取的与健康相关的RWE将呈指数增长,为真实世界研究的可行性提供保障。
      2016年12月美国国会通过了《21世纪治疗法案》,其中明确指出RWE可用于扩展已获批药物的适应证。在临床实践中,常存在超适应证用药的情况,收集并分析这些数据可探究药物在尚未获批的疾病及人群中的疗效,进而为上市后药物扩大适应证提供可能。
      使用真实世界证据获批适应症的案例,经常被提及的是辉瑞的palbociclib。2019年该产品被美国FDA批准palbociclib与芳香酶抑制剂或氟维司群(fulvestrant)联用,治疗HR+, HER2-晚期或转移性男性乳腺癌患者。这一批准是基于电子病历和药物上市后真实世界中男性患者使用lbrance的数据。

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